iPSC 유래 신경전구세포 (NPC)를 이용한 헌팅턴병 (HD) 치료제입니다. HTT 유전자 내 CAG 반복 확장으로 발생하는 유전성 신경퇴행질환인 HD에서, 본 치료제는 손실된 뉴런을 회복하고 행동 및 병리학적 지표를 개선하는 강력한 전임상 효과를 보여주었습니다. 이러한 결과는 본 세포치료제가 HD 증상 완화에 기여할 가능성을 시사합니다.

허혈성 뇌졸중은 뇌혈류 차단으로 인해 뉴런이 사멸하고, 운동·감각·인지 기능 손상이 발생하는 질환입니다. iPSC 유래 NPC 치료제인 iPB-02는 조직 재생과 기능적 회복을 촉진하여 전임상 단계에서 유의미한 치료 가능성을 보여주고 있습니다. 세포 대체 (cell replacement)와 신경보호 (supportive) 기전이 함께 작용하는 것이 특징입니다.

iPSC 유래 NPC 기반의 알츠하이머병 (AD) 치료제로, 아밀로이드-베타 플라크와 타우 엉킴 (Tau tangles)으로 인한 뉴런 소실과 인지 기능 저하를 타깃으로 합니다. 본 치료제는 동물 모델에서 뉴런 대체 효과뿐 만 아니라 신경보호 효과도 입증했습니다. 다만, AD 특유의 광범위하고 복잡한 병리로 인해 임상 전환 과정에서 기술적 난제가 존재합니다.

iPB-04는 헌팅턴병의 근본 원인인 돌연변이 헌팅틴 단백질 (mHTT) 생성과 그로 인한 하위 신호전달 이상을 조절하는 소분자 치료제입니다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드 (ASO)나 유전자 치료에 비해 경구 투여의 장점과 혈뇌장벽 (BBB) 투과성 개선 가능성을 제공합니다. 또한 세포 모델과 동물 모델에서 mHTT 관련 병리 지표 개선 효과를 확인했습니다.

알츠하이머병 (AD)을 대상으로 한 소분자 치료제 개발은 경구 투여가 가능하며 혈뇌장벽 (BBB)을 효과적으로 통과할 수 있는 약물을 만드는 것을 목표로 합니다. 이러한 약물은 Aβ 플라크, 타우 엉킴, 신경염증, 뉴런 소실 등 AD의 핵심 병리뿐 아니라 인지기능 저하와 같은 주요 증상까지 폭넓게 타깃합니다. 이는 정맥주사가 필요한 단일클론항체 등 바이오의약품 대비 투여 편의성 및 접근성이 높은 실용적 대안을 제공합니다.