ハンチントン病(HD)に対するiPS細胞由来神経前駆細胞(NPC)治療。 HDは、HTT遺伝子におけるCAGリピートの伸長によって引き起こされる遺伝性神経変性疾患です。 本治療は、失われた神経細胞の再生と行動・病理学的所見の改善において強力な前臨床エビデンスを示しており、 疾患症状の軽減に寄与する可能性を支持しています。

脳梗塞に対するiPS細胞由来神経前駆細胞(NPC)治療脳血流の遮断によって神経細胞が死滅し、運動機能、 感覚、認知機能に障害をもたらす脳梗塞に対し、iPS細胞由来NPC治療は、細胞置換および支持的メカニズムを通じて、 組織再生と機能回復を促進することが前臨床試験で示されています。

アルツハイマー病(AD)に対するiPS細胞由来神経前駆細胞（NPC）治療アミロイドβ(Aβ)プラークやタウたんぱく質の凝集、 広範な神経細胞の喪失により、記憶障害・認知機能低下・行動変化などを引き起こす進行性神経変性疾患であるアルツハイマー病(AD)に対し、 iPS細胞由来NPC治療は、失われた神経細胞の補充および神経保護効果を通じて、動物モデルで記憶機能と病理の改善が確認されています。 ただし、AD特有の広範かつ複雑な病態は、臨床応用における実用的な課題を伴います。

ハンチントン病(HD)に対する低分子化合物による治療開発HTT遺伝子のCAGリピート延長により 産生される毒性変異ハンチンチンタンパク質(mHTT)や、その下流の疾患経路を標的とした低分子化合物の開発が進められています。 アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)や遺伝子治療などの大型バイオ医薬と比較して、低分子化合物は経口投与が可能であり、 血液脳関門(BBB)を通過しやすいため、より侵襲性の低い投与戦略が実現可能です。

ハンチントン病(HD)に対する低分子化合物による治療開発HTT遺伝子のCAGリピート延長により 産生される毒性変異ハンチンチンタンパク質(mHTT)や、その下流の疾患経路を標的とした低分子化合物の開発が進められています。 アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)や遺伝子治療などの大型バイオ医薬と比較して、低分子化合物は経口投与が可能であり、 血液脳関門(BBB)を通過しやすいため、より侵襲性の低い投与戦略が実現可能です。